kaiyun首款达农病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定

　　kaiyunRP-A501是一款基于腺相关病毒（AAV）的在研基因疗法，它由血清型9重组腺相关病毒（AAV9）衣壳与其所包含功能型版本的人类LAMP2B转基因（P2B）所构成kaiyun。

　　2023年2月9日讯/香港迈极康hkmagicure/--Rocket Pharmaceuticals Inc.周二表示，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RP-A501再生医学高级治疗资格（RMAT），用于治疗达农病（Danon Disease）。FDA的RMAT指定是一项专门的计划，旨在加快有前途的管道产品（包括基因疗法）的药物开发和审查过程。

　　RMAT指定是根据1期RP-A501临床试验的积极安全性和有效性数据授予的，并将通过该项目的开发提供更多的FDA密集指导和加快审查的好处。RP-A501的第二阶段关键试验将于2023年第二季度启动。

　　第一阶段项目的结果显示kaiyun，RP-A501总体上具有良好的耐受性，有证据表明缺陷LAMP2蛋白的表达得到恢复，并且在接受治疗的达农病患者中临床参数得到持久改善或稳定kaiyun。

　　数据显示多个参数的一致和强劲改善，包括蛋白质表达、减少的自噬泡、脑利钠肽(BNP)kaiyun、肌钙蛋白、左心室(LV)质量和厚度，以及改进的纽约心脏协会(NYHA)等级和堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ/生活质量）测量。值得注意的是，BNP和NYHA等级的这些改善和稳定与在儿科和青少年自然史患者的代表性样本中观察到的BNP增加和NYHA等级恶化形成鲜明对比。

　　总的来说，结果表明心脏病专家在临床实践中使用的多个可量化参数得到改善和/或标准化，以实现风险评估和治疗决策。

　　Rocket Pharma首席执行官Gaurav Shah医学博士说：“RP-A501是第一个获得FDA RMAT指定的心脏基因疗法，今天的消息是达农病患者和基因治疗领域又向前迈出的重要一步。我们仍有望在第二季度启动我们的2期试验，并感谢FDA的持续合作。”

　　达农病是一种罕见的X连锁遗传病，由编码溶酶体相关膜蛋白2(LAMP-2)的基因突变引起，LAMP-2是自噬的重要介质。这导致自噬体和糖原的积累，特别是在心肌和其他组织中，最终导致心力衰竭，对于男性患者，在青春期或成年早期经常死亡kaiyun。

　　据估计，美国和欧洲有15,000至30,000名患者患病。达农病唯一可用的治疗选择是心脏移植，它与大量并发症相关，并且不被认为是治愈方法。达农病是一种致命的遗传性心脏病，目前尚无改变疾病的疗法。

　　RP-A501是一款基于腺相关病毒（AAV）的在研基因疗法，它由血清型9重组腺相关病毒（AAV9）衣壳与其所包含功能型版本的人类LAMP2B转基因（AAV9.LAMP2B）所构成。此疗法曾被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。

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